Aumentano le armi a disposizione di bambini e adolescenti colpiti da tumore: dalle terapie CAR-T alla terapia genica contro la talassemia e la ‘target therapy’ per i tumori solidi, sono varie le nuove strategie ‘sdoganate’ per curare i pazienti pediatrici. Proprio le ultime novità terapeutiche in favore dei pazienti più piccoli sono state al centro del 44/o Congresso nazionale dell’Associazione Italiana Ematologia e Oncologia Pediatrica (Aieop) a Catania.
Le statistiche evidenziano che oltre 1 soggetto su 1.000 adulti è un “sopravvissuto” a un tumore che si è presentato durante l’infanzia o l’adolescenza. Di qui la necessità di puntare i riflettori sulle nuove soluzioni che la medicina sta sperimentando con successo per guarire sempre più bambini. A cominciare dalla immunoterapia innovativa che si avvale delle cellule CAR. Si tratta di linfociti che vengono armati in laboratorio per colpire le cellule delle leucemie di linea B. I risultati del trattamento con cellule CAR, spiega Adriana Balduzzi, membro del Consiglio direttivo AIEOP, “sono promettenti: le curve di sopravvivenza erano prima impensabili in fasi così avanzate di malattia. Nel prossimo futuro la terapia con cellule CAR verrà applicata nelle fasi più precoci di malattia e ci si attende che i risultati siano ancora migliori”. La terapia con CAR-T, sottolinea Marco Zecca, presidente Aieop, “apre quindi nuove possibilità di cura per bambini affetti da leucemia linfatica acuta refrattaria o recidivata e altrimenti incurabile. Ma La tossicità di questa terapia non è trascurabile, per cui deve essere utilizzata solo in centri altamente specializzati”.
Notevoli sono anche i progressi compiuti dalla terapia genica per combattere le emoglobinopatie, in primis la thalassemia major, una malattia genetica diffusa nell’area mediterranea, dalla quale si stima che in Italia siano affetti circa 7.000 pazienti. La terapia tradizionale consiste nel ricevere trasfusioni ogni 2-3 settimane, a partire da poche settimane dopo la nascita e per tutta la vita, e farmaci per rimuovere dall’organismo il ferro in eccesso. Il trapianto di midollo osseo può guarire ma è gravato da un rischio di importante tossicità e limitato dalla difficoltà a trovare donatori compatibili. I risultati dei più recenti trial clinici, presentati durante il congresso Aieop da Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica dell’Ospedale Bambino Gesù di Roma, hanno mostrato invece come la thalassemia major possa essere guarita per mezzo della terapia genica. L’inserimento attraverso un vettore di un gene funzionante può cioè normalizzare la produzione di globuli rossi e correggere completamente la gravissima anemia di questi malati. EMA, l’agenzia europea del farmaco, ha approvato il trattamento anche per i pazienti di età superiore ai 12 anni e affetti da thalassemia major. Il trattamento sarà disponibile anche in Italia dall’anno prossimo.
Anche per quanto riguarda il trattamento dei tumori solidi in oncologia pediatrica, il convegno Aieop ha portato buone notizie: sono sempre più numerosi i nuovi farmaci “target” (cioè diretti contro una specifica alterazione della cellula tumorale) disponibili per bambini e adolescenti. L’esempio più interessante è la disponibilità di farmaci inibitori di NTRK, che è un gene riarrangiato noto per essere specifico di un tumore, il fibrosarcoma infantile, ma che recentemente è stato identificato anche in altri tumori (come alcuni neoplasie cerebrali). Data la loro efficacia, gli inibitori di NTRK sono oggi approvati dall’EMA con un’indicazione tumore-agnostica, cioè indipendente dal tipo di tumore. Oggi in Italia sono disponibili, spiega Andrea Ferrari, membro del Consiglio direttivo Aieop, “inibitori che agiscono su NTRK, ma anche su altri geni come ALK e ROS1. Queste nuove molecole aprono scenari importanti per il futuro, ma la loro disponibilità pone nuove sfide in termini organizzativi, proprio per la ricerca di questi target, che solo raramente fanno parte del percorso diagnostico di routine, ma che occorre imparare a cercare”.
Significativo anche il contributo di Beatrice Gulbis, docente di ematologia alla ULB – Università Libera di Bruxelles, che ha spiegato l’importanza di EuroBloodNet, un network europeo che ha la mission di dare accesso al medesimo livello di cure altamente specializzate a tutti i cittadini europei affetti da malattie ematologiche rare. Anche i centri Aieop stanno contribuendo a costruire questo network per una medicina sempre meno regionale.
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